Sağlık biliminin son dönemde en çok üzerinde durduğu ve gelişme kaydetmeye çalıştığı alanlardan bir tanesi de gen terapisi. En temel tanımla açıklamak gerekirse genetik hastalıkların iyileştirilmesi amacıyla hastaya DNA aktarımı yapılmasından ibaret olan gen terapisi, uzun yıllar önce denenmeye başlansa da henüz etkin şekilde kullanılamıyor fakat konuyla ilgili araştırmalar devam ediyor.
Yapılan yeni bir çalışmada ise fareler üzerinde yapılan testlerde genetik bozukluğunun anne rahminde tedavi edildiği açıklandı. Çalışma ve elde edilen sonuçlar henüz kusursuz durumda değil ancak araştırmada yer alan bilim insanları, büyük bir ilerleme kaydedildiğini söylüyor.
Oldukça nadir rastlanan ve ciddi sonuçları olan GBA genindeki mutasyondan kaynaklanan Gaucher hastalığı üzerinden yapılan çalışmalarda bilim insanları, bozulmamış GBA geni kopyaları taşıyan bir virüsü fetüse enjekte etti. Çalışmanın makalesinin yazarı olan Simon Waddington'a göre sonuç mükemmel olmasa da umut vadediyor.
Yine Waddington'ın açıklamalarına göre farelerden bazılarında beyin iltihabı gibi yan etki belirtileri görüldü ancak çalışma devam ediyor ve geliştirildikçe benzer sorunların ortadan kalkacağı düşünülüyor.
Ancak gen terapisi çalışmaları ile ilgili havada kalan pek çok etik soru var ve böyle gelişmeler yaşandıkça etik tartışmaları da alevleniyor. Gen üzerinde yapılan değişikliklerin gelecekte 'tasarım bebekler' ortaya çıkaracağı gibi pek çok enteresan söylem var ancak araştırmayı yürüten bilim insanlarının bu konuda da son derece tutarlı bir cevabı var.
Gen terapisi, temelde gen üzerinde doğal olmayan, bozulmuş yapıları düzenliyor ve geni 'doğal' hale getiriyor. Bilim insanları da bunun bir tür 'tasarım' değil, tedavi olduğunu savunuyor ve gelecekte pek çok kritik genetik bozukluğun önüne geçmemizin bu sayede mümkün olacağını söylüyor.
Araştırma ekibi, bu tedavi yönteminin henüz yeterince güvenli olmadığını, özellikle anne için bazı riskleri olabileceğini belirtiyor. Ancak yine ekibe göre gen terapisini anne rahminde uygulayarak genetik bozuklukları tedavi etmek, önümüzdeki 10 sene içinde kusursuz şekilde kullanılabilen bir tedavi yöntemine dönüşecek.
Çalışmanın gelecekte bir tedavi yöntemi olarak sunulması durumunda dikkat edilmesi gerek konulara da değinen ekip, özellikle annelerin işlemin riskleri ve olası yan etkiler konusunda iyi bilgilendirilmesi gerektiğini savunuyor. Aynı şekilde ilk etapta işlemi uygulayacak doktorların da zor seçileceğini ve bu işlemin herkes tarafından yapılamayacağını da belirten ekip, tedavinin başlangıçta hayli maliyetli olacağını da söylüyor.
Bilimin bu tür çalışmaları hala oldukça tartışmalı. Bir yandan insan ya da hayvan fark etmeksizin denek konusu büyük tartışmalara yol açarken bir yandan da tedavi yöntemleri hakkında cevapsız sorular var. Ancak artık her soruna onlarca farklı çözüm sunuyoruz ve benzer çalışmalar arttıkça tüm bu etik problemlerinin de çözülmesini umuyoruz.
