Bilim insanları, kan bozukluğunu tedavi etmek için ilk defa insanlarda genetik değişiklik uygulama yöntemine başvuracak.
Beta talasemi olarak bilinen bir kan bozukluğu bu terapi ile tedavi edilebilir. Bu bozukluk oksijen taşıyan hemoglobin üretimini azaltır. Bu nedenle; bilim insanları, hemoglobin üretimini baskılayan bileşeni durdurmayı planlıyorlar.
Düzenleyicilerin DNA-değişikliği tedavisine devam etmesinden sonra Avrupa’da ilk kez insanlar, genetik değişiklik sayesinde belki de sağlıklı bir yaşama kavuşacaklar.
Hemoglobinin vücudumuzdaki etkisinden bahsetmek gerekirse eğer; bedenin hücrelerine ihtiyacı olan oksijeni taşır ve yeterli miktarda olmaz ise kemik deformiteleri, anemi, yavaş büyüme, yorgunluk ve nefes darlığına neden olabilir.
Biyoteknoloji şirketi Crispr'deki bilim insanları, genetik mutasyonu durdurmak ve sağlıklı hemoglobin seviyelerini geri kazanmak için vücudun kodunu değiştirebileceklerini umuyorlar. Avrupa'da bu yöntem kullanılarak tedavi edilen ilk hastalık ve uzmanlar denemelerin işe yarayacağını söylüyor.
Londra'daki Francis Crick Enstitüsü'nde grup lideri Profesör Robin Lovell-Badge, Sunday Telegraph’a şunları söyledi: “Geçmişe tekrar bakacağız ve bunun gen terapisinin gerçek başlangıcı olup olmadığını düşüneceğiz.”
Doktorlar, bu tip tedaviyi aslında son 30 yıldır eksik DNA'ların etkilerini arttırmak için hasarlı hücreleri tedavi etmede kullanmışlar. Ancak Crispr'de gerçekleşen çalışma, daha ucuz olduğu kanıtlanmış ve daha uzun vadeli bir çözüm gibi düşünülüyor.
Uzayda DNA’mız Gerçekten de Değişir mi?
Terapi, ölümcül virüslerin ipliklerini taşıyan bakterilerin doğal savunma mekanizmasını kullanır, böylece onları tanıyabilir. Virüsle temas ettikleri takdirde, bir enzime saldırabilmek ve bu kod biçiminde kesilebilmek için bir enzim açığa çıkarabilirler.
Umarız bu tedavi, bir gün insanlar üzerinde kullanılsa da denemeler, insan vücudunun dışında gerçekleşir. Kök hücreler, vücuttan toplanacak ve fetal hemoglobin seviyelerini arttırmadan önce bir laboratuvarda yetiştirilebilir. Bu, bebeklerde mevcut olan yüksek bir protein seviyesidir, ancak bir insan yetişkinliğe ulaştığında bastırılır. Bu sebeple bilim insanları, proteinin büyümesini baskılayan geni kaldırmayı ve hastanın kemik iliğinin tekrar yüksek seviyelerde hemoglobin üretmesini sağlamayı planlamaktadır.
Kent Üniversitesi'ndeki genetik profesörü Darren Griffth, konu hakkında Sunday Telegraph’a şunları söyledi: “Gördüğüm her şey çok güvenli ve etkili olduğunu gösteriyor. Ben deneme sonuçlarının olumlu olacağını düşünüyorum.”
